Akutní myeloidní leukémie (AML) je velmi závažný druh leukémie, který postihuje dětské i dospělé pacienty. 71,7% pacientů se nedožije více než 5 let od data stanovení diagnózy. Vědci z Bostonu přicházejí s novou studií na myších modelech, která odhaluje účinky molekuly VTP-50469. Tato molekula dokáže zvrátit průběh AML ještě před tím, než nemoc propukne.

Mechanismus vzniku AML se díky výzkumu stále objasňuje. Už teď ale víme, že aby AML propukla, je potřeba nahromadění několika mutací v bílých krvinkách. Ve studii se vědci zabývali konkrétně dvěma mutacemi, a to v genech DNMT3A a NPM1.

Pokud má pacient mutaci v genu DNMT3A, je u něj vyšší riziko rozvoje AML. Pokud se však u pacienta s mutací v DNMT3A vyskytne ještě mutace v genu NPM1, pravděpodobnost rozvoje AML je velmi vysoká. Produkt mutovaného genu NPM1 totiž umožňuje buňkám se nekontrolovatelně množit, což vede ke vzniku rakoviny.

Vědci chtěli vyzkoušet, zda-li je možné předejít rozvoji AML, pokud včas podchytí nebezpečné mutace. Na myších modelech s mutacemi v genech DNMT3A a NPM1 testovali látku VTP-50469. Výsledky byly překvapivé - leukémie se u těchto myší nerozvinula. Další pokusy ukázaly, že i v případě plně rozvinuté leukémie je VTP-50469 účinná - myši se sice neuzdravily, ale snížil se jim počet rakovinných buněk a prodloužila se jim doba života.

Jak molekula VTP-50469 funguje? VTP-50469 ovlivňuje proteiny, které se vážou na DNA a tím zastavuje nekontrolované množení buňky. U myší byla tato látka velmi dobře snášená, je tedy pravděpodobné, že se brzy uskuteční první klinická studie.

Zdroj: Scott A. Armstrong, Science