Emmanuelle Charpentier z Max Planck Unit for the Science of Pathogens, Berlin, Germany. Jennifer A. Doudna z University of California, Berkeley, USA. Tyto dvě ženy rozlouskly záhadu CRISPR-Cas9, o kterém se ve vědecké komunitě mluví od roku 2012. Od té doby se dostal do povědomí nejen vědců a troufnu si říct, že každého z nás.

Zkratka CRISPR znamená z překladu „segmenty nahromaděných pravidelně rozmístěných krátkých palindromických repetic“. V roce 2012 byla v Nature publikována studie, která poukazovala na schopnost CRISPRu editovat, tedy měnit DNA v systému in vitro, tedy ve skle, ve zkumavce. Tento objev přitáhl obrovskou pozornost a brzy se stal účinným nástrojem v laboratořích po celém světě. Díky širokému uplatnění lze této metody využít nejen při léčbě dědičných onemocnění (například vrozená slepota či cystická fibróza), ale i ve farmacii, zemědělství či k hubení škůdců.

CRISPR je svým způsobem zbraň, kterou využívají bakterie v boji proti virům. Nám umožňuje jednoduše a s velkou přesností upravit konkrétní místo v DNA. A to díky enzymu Cas9, který umí dané místo vystřihnout, nahradit či upravit. Zní to docela jednoduše, že? Mnoho vědců dokonce uvádí, že metoda je tak snadná, že by ji zvládl téměř každý.

Mnozí z nás si tento objev spojují pravděpodobně s velmi kontroverzním výzkumem, při kterém čínský vědec Che Ťien-kchuej poprvé v historii lidstva upravil genom lidského embrya. Narodily se tak první děti s uměle změněnou genetickou informací. Tento experiment vedl k velmi bouřlivým debatám o etice úprav lidského genomu. Již předtím byla ale úspěšně onkologem Lu You využita metoda u člověka trpícího agresivní formou rakoviny.

Jak se k tomuto objevu nositelky Nobelovy ceny dostaly? Emmanuele Charpentier se dlouhou dobu věnovala výzkumu patogenní bakterie Streptococcus pyogenes a zkoumala funkce jednotlivých genů. Spolu s dalšími zde popsala i „CRISPR“ úseky. S otázkou jakou mají tyto úseky funkci se Charpentier obrátila na vědkyni Jennifer Doudna, která se specializuje na funkce RNA v buňce. Doudna potvrdila, že CRISPR je schopný najít konkrétní úsek virové DNA a pomocí Cas9 tuto část editovat. Pomocí sady experimentů potvrdily, že tento nástroj funguje v podstatě jako univerzální molekulární nůžky.

Více o metodě CRISPR:

Světlem aktivovaný CRISPR upravuje DNA s vysokou přesností v řádu sekund: https://www.czechsight.cz/svetlem-aktivovany-crispr/

Geneticky modifikovaný komár poráží virus horečky Dengue: https://www.czechsight.cz/geneticky-modifikovany-komar-porazi-vir-horecky-dengue/

Zdroje:

The Nobel Prize in Chemistry 2020
The Nobel Prize in Chemistry 2020 was awarded jointly to Emmanuelle Charpentier and Jennifer A. Doudna “for the development of a method for genome editing”.

https://www.sciencemag.org/

Jinek M, Chylinski K, Fonfara I, Hauer M, Doudna JA, Charpentier E. A programmable dual-RNA-guided DNA endonuclease in adaptive bacterial immunity. Science. 2012 Aug 17;337(6096):816-21. doi: 10.1126/science.1225829. Epub 2012 Jun 28. PMID: 22745249; PMCID: PMC6286148.

Chen P, You L, Lu Y. Applications of CRISPR-Cas9 Technology in Translational Research on Solid-Tumor Cancers. CRISPR J. 2018 Feb;1(1):47-54. doi: 10.1089/crispr.2017.0001. PMID: 31021191.

Titulní fotografie: Louis Reed, Unsplash