Lidé se zvýšeným cholesterolem mají dobrou naději v podobě nového léku od společnosti The Medicines Company (MDCO). Látka bude v příštích měsících posouzena americkou FDA (Food and Drug Administration), která rozhodne o jejím osudu. Zatím se zdá, že by měla být bez větších potíží schválena.

Lék nese název Inclisiran a jde o malou interferující RNA (siRNA). Zjednodušeně řečeno se jedná o molekulu, která díky svým vlastnostem ovlivňuje expresi určitého genu. To znamená, že dokáže zablokovat některé funkce na té nejhlubší buněčné úrovni. Inclisiran tak působí přímo v játrech na konkrétní receptor (PCSK-9). Pokud tento receptor lék zablokuje, dochází k větší recyklaci cholesterolových LDL částic.

V současnosti se používají dva léky fungující na stejném principu-alirocumab a evolocumab. Oba se aplikují injekčně ve dvou týdenních intervalech. Jejich podávání je bráno jako jednou z posledních variant léčby hypercholesterolémie.

Tento způsob léčby zůstává pro většinu pacientů nedosažitelným. Alirocumab i evolocumab jsou léky velmi drahé. To by měl Inclisiran změnit. V ideálním případě bude lék stát 2500 USD ročně (oproti 14000 USD u předchozích dvou).

V posledním klinickém testu (Phase 3), který nedávno proběhl dosáhl lék velmi dobrých výsledků. Podávání léku po dobu 18 měsíců snížilo počet části LDL-C v průměru o 54 %. Navíc se ukázalo, že jde o bezpečnou látku, která negativně neovlivnila funkci jater ani ledvin.

Pokud se nastaví odpovídající cenová politika inclisiranu, stane se lék vhodnou variantou pro ty, kterým nevyhovují současné alternativy nebo pro pacienty s těžšími formami hypercholesterolemie. V následujících letech dojde ještě k jednomu rozsáhlému testování a lék by mohl být kompletně schválený v roce 2024.

Foto: MedinePlus